De um lado, a indústria farmacêutica, que trabalha visando, essencialmente ao lucro. De outro, o orçamento apertado do Ministério da Saúde, que precisa lidar com a realidade de que os recursos são finitos, mas as doenças, não. No meio, cerca de 15 milhões de brasileiros, que são portadores do que se chama tecnicamente de “doenças raras” (que afetam, no máximo, uma a cada duas mil pessoas). São aproximadamente oito mil patologias, síndromes e características genéticas muito específicas, que ameaçam a sobrevivência e comprometem a qualidade de vida dos pacientes.